Vasculopathie rétinienne avec leucoencéphalopathie cérébrale et manifestations systémiques (RVCL-S)
La vasculopathie rétinienne avec leucoencéphalopathie cérébrale et manifestations systémiques (RVCL-S) est une maladie génétique très rare à transmission autosomique dominante. Elle résulte de mutations de l’extrémité C terminale du gène three prime repair exonuclease 1 TREX1.
La maladie touche les petits vaisseaux de divers organes, principalement la rétine et le cerveau, avec des symptômes débutant entre 40 et 50 ans. Les signes visuels sont souvent les premiers à apparaître, suivis par des déficits neurologiques progressifs et variés. La pathologie peut également entraîner des complications systémiques, notamment rénales et hépatiques.
Elle est constamment fatale après un délai moyen de dix ans suivant les premiers symptômes. Le diagnostic repose sur la détection de mutations spécifiques du gène TREX1. Il doit être considéré chez les patients avec une rétinopathie ischémique et/ou une atteinte cérébrale associée à des antécédents familiaux.
Il n’existe pas de traitement spécifique, bien que certaines thérapies soient en cours d’exploration, principalement orientées vers la thérapie génique et des médicaments ciblant la protéine TREX1. Une prise en charge multidisciplinaire est cruciale pour la surveillance et la gestion des symptômes.
La maladie est souvent sous-diagnostiquée en raison de sa variabilité clinique qui peut induire une confusion avec d’autres maladies comme la sclérose en plaques ou le lupus. L’atteinte rétinienne étant très fréquente et assez souvent inaugurale, il est essentiel que les ophtalmologistes connaissent cette maladie et pensent à la détecter.
